Problemas y preocupaciones sobre la terapia génica en la línea germinal

La ciencia de la terapia génica finalmente parece estar alcanzando la madurez a medida que esta poderosa tecnología alcanza un punto en el que puede ayudar a quienes padecen algunas de las enfermedades genéticas más difíciles de tratar. Su aprobación para uso médico general para una serie de enfermedades parece inminente. De hecho, la Sociedad Europea de Medicamentos ya ha aprobado su primer fármaco de terapia génica.

Sin embargo, todos los ejemplos y ensayos hasta la fecha incluyen terapia con células somáticas .

Es decir, solo cambian la genética de las células en el paciente que no sea la línea germinal espermatozoides o óvulos.

Problemas con la terapia génica de línea germinal

La terapia génica en células germinales genera muchas controversias porque cualquier cambio se vuelve hereditario (ya que la progenie recibe el ADN manipulado). Esto hace posible, por ejemplo, no solo corregir un defecto genético que causa el síndrome del niño burbuja en el paciente, sino también eliminar el defecto permanentemente en las generaciones posteriores de esa familia. Este ejemplo es una enfermedad genética relativamente rara, pero hay muchas otras, por ejemplo, la enfermedad de Huntington o la distrofia muscular de Duchenne, que son más comunes y podrían, teóricamente, eliminarse en familias que padecen estos trastornos.

Si bien eliminar una enfermedad completamente en una familia es un beneficio espectacular, la preocupación es que, si ocurre algo imprevisto (como la leucemia, se presentó a algunos de los primeros niños tratados durante un síndrome de inmunodeficiencia con un enfoque de terapia génica), el problema genético se transmite a los niños por nacer de las generaciones futuras.

La preocupación con respecto a la propagación de errores genéticos de la terapia génica o los efectos secundarios a las generaciones futuras es en sí misma lo suficientemente grave como para detener cualquier consideración de la terapia genética de la línea germinal, pero los errores no son el único problema.

Mejoras genéticas no es una preocupación ahora

Otra preocupación es que este tipo de manipulación podría abrir la posibilidad de REPLACEar genes para proporcionar características beneficiosas percibidas, como una mayor inteligencia, una tendencia a la altura , o incluso colores de ojos específicos.

Sin embargo, la preocupación moral sobre el uso de esta tecnología para mejoras genéticas no es una pregunta práctica inmediata ya que la ciencia no tiene una comprensión lo suficientemente firme de la genética involucrada con la mayoría de estas características complejas para hacer que la terapia génica altere cualquier de ellos incluso factible en este punto.

Controversias sobre las terapias de línea germinal y el método científico

A finales de la década de 1990 hubo una cantidad significativa de discusión sobre el potencial de la terapia genética de la línea germinal y las preocupaciones éticas que la acompañan. Hubo una serie de artículos que tratan sobre este tema en Nature y el Journal of the National Cancer Institute.La Asociación Estadounidense para el Avance de la Ciencia incluso organizó el Foro sobre Intervenciones Germánicas Humanas en 1997, donde los representantes científicos y religiosos parecían enfocarse en lo que debería o no debería hacerse, en lugar del estado actual de la ciencia en ese punto.

Interesantemente, sin embargo, hay poca discusión actual sobre la terapia de línea germinal. Quizás la tragedia de Jesse Gelsinger, que murió como resultado de una respuesta alérgica severa durante un ensayo de terapia genética en la Universidad de Pensilvania en 1999, y el desarrollo imprevisto de leucemia con los bebés tratados por un trastorno inmunológico a principios de la década de 2000 han engendrado un cierto nivel de humildad, y produjo una mejor apreciación de los controles cuidadosos y el procedimiento experimental prudente.

El énfasis actual parece estar más en la producción de resultados sólidos y procedimientos robustos para construir, en lugar de empujar el sobre hacia adelante para lograr nuevas curas espectaculares. Ciertamente, se producirán resultados asombrosos pero, para producir tratamientos prácticos y seguros, son necesarios muchos estudios científicos rigurosos, metódicos y a menudo laboriosos.

Potencial futuro para las terapias de línea germinal

A medida que avanza el progreso en el campo, sin embargo, y la manipulación genética humana se vuelve más robusta, predecible y rutinaria, sin duda la cuestión de las terapias de línea germinal volverá a surgir. Muchos ya dibujan divisiones claras y directrices sobre lo que es permisible o no. Por ejemplo, la iglesia católica ha emitido pautas específicas sobre la terapia génica de tipo que considera apropiada.

Pocos serían lo suficientemente temerarios como para considerar los ensayos terapéuticos de la línea germinal en la actualidad dada nuestra limitada comprensión actual de este procedimiento tan complejo.

Aunque los investigadores de Oregón están buscando activamente una forma muy especializada de terapia genética de línea germinal que simplemente altera el ADN compartimentado en las mitocondrias. Incluso este trabajo, sin embargo, ha provocado críticas. Incluso con una comprensión mucho mejor de la genómica y la manipulación genética desde la primera prueba de terapia génica en 1990, todavía hay grandes lagunas en la comprensión.

Es probable que, eventualmente, haya razones de peso para emprender terapias de línea germinal. Sin embargo, la creación de directrices sobre cómo deberían regularse las aplicaciones futuras de la terapia génica solo se basaría en especulaciones. Solo podemos adivinar nuestras capacidades y conocimientos futuros. La situación real, cuando llegue, será diferente y probablemente cambie las perspectivas ética y científica.